Agios制药

Agios Pharmaceuticals, Inc.是一家生物制药公司，在美国发现和开发细胞代谢领域的药物。其主要产品包括 PYRUKYND（mitapivat），这是一种野生型和突变型丙酮酸激酶（PK）的激活剂，用于治疗成人 PK 缺乏症引起的溶血性贫血。该公司的 PYRUKYND 产品还用于治疗正在进行第三阶段临床试验的镰状细胞病；用于治疗儿童患者的 PK 缺乏症；以及 AQVESME，用于治疗非输血依赖性和输血依赖性的成人α或β地中海贫血。此外，公司还开发了 tebapivat，一种用于治疗低风险骨髓增生异常综合症和镰状细胞病的 PK 激活剂；AG-181，一种用于治疗苯丙酮尿症（PKU）的苯丙氨酸羟化酶稳定剂；以及 AG-236，一种从 Alnylam 获得许可的 siRNA，针对转膜丝氨酸蛋白酶 6（TMPRSS6）基因，用于治疗真性红细胞增多症