Ionis制药

Ionis Pharmaceuticals, Inc.是一家商业阶段的生物技术公司，在美国提供针对 RNA 的药物。该公司提供的药物包括：TRYNGOLZA，用于降低患有家族性乳糜微粒血症（FCS）和急性胰腺炎的成年人的甘油三酯水平；DAWNZERA，用于预防成年人的遗传性血管水肿发作；WAINUA，用于治疗成年人的遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）；以及 SPINRAZA，用于治疗儿童和成人的脊髓性肌萎缩症（SMA）。此外，该公司还提供 QALSODY 用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）；TEGSEDI 用于治疗成年人的 ATTRv-PN；以及 WAYLIVRA 用于治疗 FCS 和家族性部分脂肪营养不良。该公司还在进行 3 期临床试验的产品开发，如 Olezarsen，用于治疗高甘油三酯血症（SHTG）和心血管疾病（CVD）的患者；Zilganerse，作为一种潜在的治疗遗传确认的亚历山大病的药物；以及 ION582，目前正在进行 3 期临床试验，作为一种潜在的治疗罕见遗传神经疾病 AS 的药物