Prime Medicine

Prime Medicine, Inc.是一家生物技术公司，致力于通过在美国部署基因编辑技术来提供基因药物，以应对各种疾病。其主要治疗产品候选药物 PM359 用于慢性肉芽肿性疾病，目前处于 1/2 期临床试验；PM577 用于威尔逊病，目前处于临床前研究阶段；PM647 用于治疗由 SERPINA1 基因突变引起的遗传疾病，该突变导致错误折叠的 Z-AAT 蛋白在肝脏中积累，进而导致肝细胞损伤、肝硬化和肝细胞癌风险增加。该公司还提供针对肝脏疾病的体内项目和囊性纤维化项目。此外，它还提供 Prime Editing 技术，包括可编程的 DNA 结合域，例如 Cas 域，通常经过修改以避免在 DNA 中造成双链断裂，以及 RT 域，该域将编辑后的 DNA 序列直接复制到进行编辑的目标基因组位点；以及 pegRNA，其中包含一个搜索序列，也称为间隔序列，为 Prime Editor 提供目标基因组地址