Bridgebio Pharma

BridgeBio Pharma, Inc.是一家生物制藥公司，致力于為遺傳疾病患者發現、開發和提供藥物。該公司提供 Attruby，這是一種新一代口服小分子近乎完全的 TTR 穩定劑，用于治療野生型或轉甲狀腺素介導的淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM）；Fosdenopterin，一種合成環吡啶單磷酸的靜脈注射制劑，用于治療鉬輔因子缺乏症，品牌名稱為 NULIBRY；以及低劑量的 infigratinib，這是一種口服 FGFR1-3 選擇性酪氨酸激酶抑制劑，目前處于針對侏儒症和低矮症兒童的三期臨床階段。該公司還開發 Encaleret，這是一種口服小分子負向別構調節劑，作用于鈣感受器，目前正在進行三期臨床研究，治療常染色體顯性低鈣血症 1 型（ADH1）和慢性甲狀旁腺功能減退症（CHP）；BBP-418，一種正在研究中的口服小分子療法，目前處于三期臨床研究階段，用于治療 LGMD2I；以及 BBP-812，一種針對 Canavan 病的研究性腺相關病毒（AAV）基因療法。此外，該公司還參與開發針對孟德爾遺傳病、腫瘤學和基因療法疾病的產品