Design Therapeutics

Design Therapeutics, Inc.是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于研究、設計、開發和商業化用于治療美國遺傳疾病的小分子治療藥物。該公司利用其 GeneTAC 平台設計和開發因核苷酸重复擴展引起的遺傳疾病的治療候選藥物。其主要產品候選藥物包括：弗里德里希共濟失調症，這是一種單基因、常染色體隱性、進行性多系統疾病，影響依賴線粒體功能的器官系統，導致神經、心臟和代謝功能障礙；肌強直性營養不良症類型 1，這是一種常染色體顯性遺傳的單基因進行性神經肌肉疾病，影響骨骼肌、心臟、大腦和其他器官；福克斯內皮角膜營養不良，這是一種遺傳性眼病，特徵為雙側角膜內皮細胞退化和視力逐漸喪失；亨廷頓舞蹈症，這是一種常染色體顯性遺傳的單基因神經退行性疾病，特徵為運動、認知和精神障礙