Mirum Pharmaceuticals

Mirum Pharmaceuticals, Inc.是一家生物制藥公司，專注于開發和商業化用于治療嚴重罕見病和孤兒病的新療法。其主要產品候選藥物是 LIVMARLI（maralixibat），這是一種口服給藥且吸收極少的回腸膽汁酸轉運蛋白（IBAT）抑制劑，已在美國和國際上獲批用于治療阿拉吉爾綜合症患者的膽汁淤積性瘙癢。該公司還參與了 Cholbam 的商業化，這是一種膽酸膠囊，已獲批用于治療因單一酶缺陷引起的膽汁酸合成障礙的兒童和成人患者，以及作為輔助治療用于患有過氧化物酶體疾病的患者，包括過氧化物酶體生物發生障礙 - 澤爾維格綜合症和史密斯 - 萊姆利 - 奧皮茨綜合症；以及 Chenodal，這是一種片劑，已獲批用于治療膽囊內的透射性結石，並正在開發用于治療腦腱黃瘤病。此外，該公司還開發了 Volixibat，這是一種口服且吸收極少的藥物，旨在抑制 IBAT，目前正在進行針對膽汁淤積性肝病成人患者的 2b 期臨床試驗；Brelovitug，用于治療慢性 HDV 感染，目前處于 2 期臨床試驗階段；以及 MRM-3379，正在進行 2 期臨床研究以治療 FXS